Bonjour à tous,
permettez-moi de faire un petit résumé médical sur la MF.
La myélofibrose idiopathique chronique (c'est un des ses noms médicaux) est probablement le plus délicat des syndromes myéloprolifératifs dans lesquels on ne retrouve pas le chromosome de Philadelphie (caratéristique de la leucémie myéloïde chronique), dans la mesure où le tableau clinique est caractérisé par plusieurs dysrégulations parallèles difficiles à juguler. Le degré de cytopénié (déficience dans un (des) élément(s) du sang) est directement corrélé à la criticité du syndrome.
Au contraire de la thromobocythémie essentielle ou de la polycythémie vraie (deux autres SMP), on remarque chez les patients atteints de MF une anémie modérée à sévère, ainsi qu'une thrombopénie modérée à sévère. Le problème se situe dans une invasion, dans la moelle, de collagène. Cette invasion est originaire d'une surstimulation de fibroblastes par différents facteurs de croissance (PDGF, TGF-Bêta...).
En ce qui concerne les thérapeutiques médicamenteuses actuelles, il a été suggéré, avec un pourcentage important d'amélioration symptomatique, voire, dans certains cas, de rémission symptomatique, l'utilisation de Thalidomide en tandem avec de la Dexamethasone ou de la (Methyl)prednisolone.
De récentes études (2005, mais surtout 2006 et 2007) ont mis en évidence une mutation spécifique dans le gène JAK2 (une tyrosine kinase). Les hypothèses de départ (4 approches différentes) étaient de lier la mutation JAK2 V617F à la présence d'un syndrome myéloprolifératif. Il est suggéré que cette mutation, en présence d'un SMP, puisse être considérée comme originaire de la maladie, si bien que des molécules ont été mises au point (on parle de thérapies ciblées) afin d'inhiber l'action du gène modifié. Les résultats intermédiaires des études de phase I et II sont dors et déjà très encourageants et au delà des espérances, dans la mesure où les chercheurs ne s'attendaient pas à ce que les thérapies fonctionnent aussi chez les patients sans modification du JAK2.
Les hématologues et cancérologues mises beaucoup sur ces nouvelles thérapeutiques, dont on sait déjà qu'il y a beaucoup de chances qu'elles se retrouvent dans la pharmacopée des SMP d'ici quelques années.

Si vous souhaitez plus d'information sur l'état actuel des recherches et des études pharmaceutiques, vous pouvez envoyer un email à mpd-smp-in-belgium@live.fr qui est le seul satellite francophone d'une association américaine très active auprès des médecins et des patients souffrant d'un SMP, et dont la Research Alliance (comité scientifique) est composée des plus grands spécialistes de l'hématologie.

pour docteur Ebm : effectivement, le Revlimid (thalidomide modifiée) semble procurer quelques effets ... vous ne mentionnez pas la splénomégalie myéloide, mais je pense qu'il s'agit de la même chose,?